诺华潜在重磅疗法Fabhalta扩展适应症再获FDA批准

8月7日，美国FDA官网显示，诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）获得批准，扩展适应症用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。这些患者面临疾病迅速进展的风险，Fabhalta为他们提供了新的治疗选择。这次批准是基于一项大型临床试验的积极结果，有望对IgAN的治疗产生重要影响。

试验背景：填补治疗空白

1、针对替代补体通路

Fabhalta是首个专门针对替代补体通路的IgAN疗法。这一创新点让Fabhalta成为独特的治疗选择，为那些目前缺乏有效治疗方案的患者带来新的希望。

2、临床试验数据

诺华的批准决定主要依托于一项名为APPLAUSE-IgAN的3期临床试验。这是一项随机双盲、含安慰剂对照的试验，共有518名成人原发性IgAN患者参与。试验的两个主要终点分别是24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内的估计肾小球滤过率（eGFR）斜率，这些指标是评估肾功能的重要参数。

试验结果：显著改善患者症状

1、主要试验结果

中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p<0.0001），显著达到试验的主要终点。这一结果表明，Fabhalta在降低IgAN患者的蛋白尿方面表现出色，能有效控制病情进展。

2、未来展望：eGFR斜率

除了尿蛋白减少外，另一项重要的研究终点是24个月内的eGFR斜率，这一数据用于评估Fabhalta在减缓IgAN进展方面的能力。目前该数据尚未公布，预计将在2025年研究完成时揭晓。这将进一步验证Fabhalta对肾功能的保护效果，可能为IgAN患者提供更全面的治疗方案。

Fabhalta的安全性与耐受性

1、良好的安全性

研究表明，Fabhalta的安全性和耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。患者在使用过程中未见严重不良反应，为临床应用提供了更多信心。

2、一致的耐受性

多项试验数据显示，Fabhalta的耐受性较好，未出现影响患者依从性的严重不良反应。这对于长期治疗的IgAN患者而言至关重要，有助于提高患者的治疗坚持度和生活质量。

Fabhalta的获批标志着IgAN治疗迈出了重要一步，为数百万患者带来了新的希望。诺华通过不断创新和临床研究，致力于为患者提供更好的治疗方案。