FDA批准0.05%Urcosimod同情用药用于治疗神经病理性角膜疼痛

2026年1月23日，临床阶段生物制药企业欧科菲制药有限公司专注于研发神经病理性角膜疼痛（NCP）及炎症性眼病的创新治疗药物。该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准由南佛罗里达大学佩德拉姆・哈姆拉医学博士提交的单患者扩大使用（同情用药）研究性新药（IND）申请，准许0.05%Urcosimod用于治疗一例神经病理性角膜疼痛患者。

DA批准的扩大使用方案

依据FDA批准的扩大使用方案（研究性新药申请编号：176297），欧科菲制药将为一例重症神经病理性角膜疼痛患者提供Urcosimod。该患者治疗选择受限，且目前尚无FDA批准的针对性治疗药物。

南佛罗里达大学眼科部学术医学副主任佩德拉姆・哈姆拉医学博士表示：“我们深感欣慰，FDA的此次批准使我们能够通过医生主导的扩大使用研究性新药申请，探索Urcosimod治疗重症神经病理性角膜疼痛的潜力。神经病理性角膜疼痛是一种复杂疾病，兼具免疫介导性炎症与神经信号传导异常两大病理特征。Urcosimod独特的双重作用机制，有望同时作用于上述两大病理通路，为其在该疾病治疗领域的应用提供了充分的科学依据。”

欧科菲制药首席执行官罗伯特・J・登普西指出：“支持美国境内开展Urcosimod医生主导的同情用药扩大使用项目，凸显了全球范围内对神经病理性角膜疼痛创新治疗药物的迫切需求。目前该疾病尚无FDA批准的治疗方案，此次获批也为深受这一致残性疼痛疾病困扰的患者带来了新的希望。”

此前公告显示，Urcosimod已获批首个用于治疗神经病理性角膜疼痛的研究性新药申请，并获得FDA授予的快速通道资格。欧科菲制药计划于本年度启动一项纳入120例患者的Urcosimod治疗神经病理性角膜疼痛的Ⅱb/Ⅲ期多剂量临床试验。

关于神经病理性角膜疼痛

神经病理性角膜疼痛是一种慢性、潜在致残性疾病，主要临床表现为眼部剧烈疼痛、畏光，部分患者可伴随面部或头部牵涉痛。其发病机制与角膜感觉神经损伤或功能异常密切相关，常合并炎症反应，可继发于多种眼科基础疾病。目前，FDA尚未批准任何针对神经病理性角膜疼痛的治疗药物，临床只能采用多种外用及全身药物超说明书治疗，但疗效有限甚至无效。

关于Urcosimod（原称OK-101）

Urcosimod是一种靶向ChemR23G蛋白偶联受体的脂质结合趋化素肽激动剂。ChemR23受体主要表达于眼部免疫细胞（参与炎症反应调控）及背根神经节的神经元与胶质细胞。动物实验证实，Urcosimod在干眼症小鼠模型中可发挥抗炎作用，在神经病理性角膜疼痛小鼠模型中可有效缓解疼痛。欧科菲制药近期公布了一项纳入18例神经病理性角膜疼痛患者的随机、安慰剂对照、双盲Ⅱ期临床试验结果，数据显示Urcosimod可显著减轻患者疼痛症状。此前一项纳入240例患者的多中心、随机、安慰剂对照、双盲Ⅱ期临床试验也证实，Urcosimod治疗干眼症的多项疗效终点均达到统计学显著差异。

关于欧科菲制药有限公司

欧科菲制药有限公司（纳斯达克股票代码：OKYO）是一家临床阶段生物制药企业，专注于研发神经病理性角膜疼痛及炎症性眼病的创新治疗药物，普通股在纳斯达克资本市场挂牌交易。公司核心业务为神经病理性角膜疼痛及其他眼病治疗领域的创新分子药物研发与开发。近期，欧科菲制药已顺利完成核心药物Urcosimod治疗神经病理性角膜疼痛的Ⅱ期临床试验，并计划于本年度启动一项纳入120例患者的Urcosimod治疗该疾病的Ⅱb/Ⅲ期多剂量临床试验。