FDA授予cintredekin besudotox治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格

2025年10月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予cintredekin besudotox治疗胶质母细胞瘤患者的孤儿药资格。

什么是cintredekin besudotox？

血脑屏障会降低通过血液输送的全身疗法的疗效。cintredekin besudotox是一种强效细胞毒性蛋白，旨在选择性杀伤表达IL-13α2受体的细胞，同时避免损伤正常脑组织。

该药物采用对流增强递送（CED）技术绕过血脑屏障，使纳米颗粒（包括蛋白质、脂质体和基因疗法）能以治疗浓度直接、靶向地递送至大脑。

cintredekinbesudotox获批依据

在3期PRECISE试验（试验编号NCT00076986），研究人员比较了cintredekin besudotox对流增强递送与卡莫司汀化疗，用于治疗复发性多形性胶质母细胞瘤成年患者的疗效。

患者以2:1的比例随机分组，分别接受cintredekin besudotox或卡莫司汀治疗。

cintredekin besudotox的给药剂量为0.5μg/mL，总流速为0.75mL/小时，持续96小时，通过肿瘤切除后植入的2-4根脑实质内导管给药。

卡莫司汀以每片7.7mg的剂量给药，肿瘤切除后立即植入，最多使用8片。

该试验的主要终点是总生存期（OS），次要和三级终点包括安全性评估及健康相关生活质量评估。

2004年3月至2005年12月期间，52个研究中心共入组296例患者。两个治疗组的患者人口统计学特征和基线特征均衡。

安全性方面，两组的不良反应谱相似，但cintredekin besudotox组的肺栓塞发生率更高：cintredekin besudotox组为8%，卡莫司汀组为1%，差异具有统计学意义（P=0.014）。