FDA 批准 Belzutifan 用于治疗嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了belzutifan(商品名：Welireg)用于治疗无法手术切除或转移性嗜铬细胞瘤(pheochromocytoma)或副神经节瘤(paraganglioma)的成年患者。这一决定标志着此类罕见神经内分泌肿瘤治疗领域的重要进展，为患者提供了新的治疗选择。

嗜铬细胞瘤和副神经节瘤是起源于神经内分泌组织的罕见肿瘤，多数为良性，但部分病例可能具有侵袭性或转移性。由于这类肿瘤通常与特定基因突变相关，且对传统化疗和放疗的反应有限，手术切除一直是主要的治疗手段。然而，对于无法手术或已发生转移的患者，治疗选择长期以来非常有限。FDA此次批准belzutifan，是基于该药物在针对这类肿瘤的临床研究中展现出的潜力。

Belzutifan是一种口服药物，属于缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，通过靶向肿瘤微环境中的特定通路发挥作用。此前，该药物已获得FDA批准用于治疗与希佩尔-林道综合征(VHL综合征)相关的肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤。此次扩展适应症，进一步体现了其在罕见肿瘤治疗领域的应用前景。

FDA的批准为这类罕见肿瘤患者带来了新的希望，尤其是那些无法通过手术治愈或疾病已进展的病例。专家指出，这一决定填补了临床治疗的空白，为患者提供了更多可能性。然而，由于嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的罕见性，进一步的研究和数据收集仍然非常重要，以更好地理解药物的长期效果和潜在益处。

此次批准也反映了FDA对罕见病和难治性肿瘤治疗的持续关注。近年来，随着精准医学和靶向治疗的发展，越来越多的罕见肿瘤患者能够从创新疗法中获益。Belzutifan的获批，不仅为患者提供了新的治疗选择，也为未来相关研究奠定了基础。