临床试验报告的不良反应

β地中海贫血患者

试验结果显示，3.6%的使用罗特西普治疗的患者出现严重不良反应。1%的患者报告的严重不良反应为脑血管意外和深静脉血栓。一名接受罗特西普治疗的患者出现致命的不良反应，该患者死于未经证实的急性髓系白血病(AML)(M6)。

5.4%接受罗特西普治疗的患者因不良反应(1-4级)而永久停药。在接受罗特西普治疗的患者中，需要永久停药的最常见不良反应包括关节痛(1%)、背痛(1%)、骨痛(<1%)和头痛(<1%)。

2.7%接受罗特西普治疗的患者因不良反应而减少剂量。在接受罗特西普治疗的患者中，需要减少剂量的最常见不良反应包括高血压和头痛。

15.2%接受罗特西普治疗的患者因不良反应而出现剂量中断。在接受罗特西普治疗的患者中，需要中断剂量的最常见不良反应包括上呼吸道感染、谷丙转氨酶(ALT)升高和咳嗽。

骨髓增生异常综合征伴环状成铁细胞或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状成铁细胞和血小板增多相关贫血患者

在242名接受罗特西普治疗的患者中，5名(2.1%)出现致命的不良反应，11名(4.5%)因不良反应而停药，7名(2.9%)因不良反应而减少剂量。

最常见的(>10%)所有级别的不良反应包括疲劳、肌肉骨骼疼痛、头晕、腹泻、恶心、过敏反应、高血压、头痛、上呼吸道感染、支气管炎和尿路感染。

最常见的(>2%)3级以上不良反应包括疲劳、高血压、晕厥和肌肉骨骼疼痛。在研究期间，至少有10%的患者在任何时候从基线检查时的0-1级变为>2级的实验室异常包括肌酐清除率降低、总胆红素升高和丙氨酸转氨酶升高。

免疫原性

在284名接受罗特西普治疗并可评估是否存在抗罗特西普抗体的β地中海贫血患者中，4名患者(1.4%)检测出治疗后出现的抗罗特西普抗体呈阳性，其中2名患者(0.7%)具有中和抗体。

其他副作用

血栓

β地中海贫血患者在使用罗特西普治疗期间，动脉、静脉、脑和肺中有可能发生血栓。脾脏切除或激素替代治疗或节育(口服避孕药)的患者发生血栓的风险可能更高。

如果患者有以下症状，必要时请立即就医：胸痛、呼吸困难或呼吸短促、腿部疼痛，有无肿胀、手臂或腿发冷或苍白、短期或长期持续的突然麻木或虚弱，尤其是身体一侧、严重头痛或困惑、视力、言语或平衡突然出现问题(如说话困难、行走困难或头晕)。

高血压

罗特西普可能会导致血压升高。患者应在接受罗特西普治疗之前检查血压。如果在使用罗特西普治疗期间出现高血压，可能需要医生开治疗高血压的药物，或者增加已经服用的治疗高血压的药物剂量。