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作为营养管理的辅助手段,用于8周岁及以上的成人及儿童糖原贮积病Ia型(GSDIa)患者,目标是降低患者每日玉米淀粉摄入剂量。
为供静脉输注的混悬液,澄清至半透明,允许存在少量白色至类白色微粒。pH7.5-8.5。
仅选择抗AAV8抗体检测结果为阴性的患者接受Genglycos治疗。给药前完成肾上腺功能评估,包含临床体格检查以及实验室检测:晨间血清皮质醇、促肾上腺皮质激素(ACTH)。推荐给药剂量为1.0×10¹³基因组拷贝数(gc)/kg体重,单次静脉输注给药。依据患者体重匹配给药体积与药瓶数量...【详情】
常见不良反应(发生率≥10%):转氨酶升高、恶心。
严重不良事件(临床试验中观察):过敏性休克/输注反应、肾上腺功能不全、血乳酸升高、低血糖。
其他临床可观察不良反应包括肾上腺功能不全、高血糖等。
1.超敏反应与输注相关反应
2.肝毒性
3.肾上腺功能不全
4.AAV载体整合与致瘤理论风险
【孕妇】不建议妊娠期间使用Genglycos。尚无人类妊娠期用药数据。尚不清楚Genglycos是否造成胎儿损伤,是否影响人类生殖能力。
【哺乳期女性】尚无Genglycos是否分泌入人乳汁、对哺乳婴幼儿的影响、对泌乳影响的相关数据。需要权衡母乳喂养对婴幼儿的获益,母亲接受Genglycos治疗的临床获益,以及药物对哺乳儿童潜在风险与原发疾病影响,综合判断哺乳决策。
【具有生殖潜力的男性和女性】有生育潜能女性给药结束后,至少12个月内采取有效避孕措施。男性给药后6个月禁止捐献精液。男性及其女性伴侣6个月之内采取有效避孕,避免妊娠。
【儿童使用】8周岁及以上儿童的安全性与有效性已经临床试验确立。8-17岁受试者已经纳入研究。小于8周岁儿童,安全性和有效性尚未确立,不推荐使用。
【老年人使用】尚未在65岁及以上老年人群开展Genglycos临床试验,老年人用药的安全性有效性数据缺乏。
【肾功能损害】说明书中尚未明确。
【肝功能损害】重度肝纤维化、肝硬化患者禁用。存在基础肝损伤、急性病毒性肝炎患者尽量避免使用。用药全程严密监测肝功能指标,肝酶升高时及时调整糖皮质激素方案,必要时专科会诊。
确诊存在重度肝纤维化或者肝硬化的患者禁用Genglycos。
因需要联用免疫抑制糖皮质激素,患者免疫接种时间表可能需要调整。Genglycos给药前1个月应当避免各类免疫接种。
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