墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的详细说明书:作用功效,用法用量,疗效,副作用

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墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)

通用名称

墨蝶呤、墨蝶呤口服粉剂、Sepiapterin

商品名称

Sephience

适应症

用于治疗1月龄及以上、对墨蝶呤应答的苯丙酮尿症(PKU)成人及儿童患者的高苯丙氨酸血症(HPA)。墨蝶呤口服粉剂必须与苯丙氨酸(Phe)限制性饮食联合使用。

生产厂家

美国PTC Therapeutics

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药物相互作用

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)说明书

说明书仅供参考，请在医生与药师指导下购买和使用

通用名称

墨蝶呤、墨蝶呤口服粉剂、Sepiapterin

商品名称

Sephience

适应症

适应靶点

苯丙氨酸羟化酶(PAH)

主要成分

墨蝶呤(Sepiapterin)

剂型

粉剂

规格

1000mg*30袋/盒。

性状

黄色-橙黄色粉末，独立单位剂量铝箔热封药包。

用法用量

所有接受墨蝶呤口服粉剂治疗的PKU患者均需执行基于血苯丙氨酸水平制定的蛋白质及苯丙氨酸限制饮食。医护人员需要定期对患者进行膳食评估，包含蛋白质与苯丙氨酸摄入...【详情】

不良反应

严重不良反应：出血风险升高、低苯丙氨酸血症。

与左旋多巴联用相关神经系统事件：可出现癫痫发作、过度兴奋、易激惹。

临床试验中常见不良反应：腹泻、头痛、腹痛、低苯丙氨酸血症、粪便变色、口咽部疼痛。粪便呈黄色至橙黄色属于药物相关现象。

注意事项

1.出血风险升高

2.低苯丙氨酸血症

3.与左旋多巴相互作用

特殊人群用药

【孕妇】人类妊娠使用墨蝶呤口服粉剂临床数据不足，尚无法评估重大出生缺陷、流产及母胎不良结局风险。临床建议备孕前3个月直至妊娠全程，将血苯丙氨酸维持在120-360μmol/L。

【哺乳期女性】暂无墨蝶呤在人乳汁、动物乳汁分布数据。缺乏对母乳喂养婴儿的影响、泌乳影响的相关研究。需要综合考量母乳喂养的发育获益、母亲对墨蝶呤口服粉剂的临床需求，以及婴儿潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】人体相关充分研究数据说明书中尚未明确。女性PKU患者备孕前必须严格控制血苯丙氨酸。

【儿童使用】已证实墨蝶呤口服粉剂在1月龄及以上儿童的安全性与有效性。＜1月龄婴儿的安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。低苯丙氨酸血症不良反应主要见于儿科人群，儿童需要更频繁监测血苯丙氨酸。2岁以下药代动力学研究数据有限。

【老年人使用】尚不明确老年患者药效、不良反应与年轻人是否存在差异。老年人群给药剂量调整依据说明书中尚未明确。

【肾功能损害】墨蝶呤、BH₄在肾功能损伤人群中药代动力学特征说明书中尚未明确，无剂量调整建议。

【肝功能损害】肝损伤患者的药代动力学数据说明书中尚未明确，无剂量调整建议。

禁忌症

尚未明确禁忌症。

药物相互作用

1.二氢叶酸还原酶(DHFR)抑制剂

2.墨蝶呤还原酶(SR)抑制剂

3.左旋多巴

4.一氧化氮介导血管舒张相关药物(PDE-5抑制剂)

5.体外转运体相互作用

药物过量

说明书中尚未明确墨蝶呤口服粉剂人体过量的特征、处理方案。若发生疑似过量，给予对症支持治疗，监测出血、血苯丙氨酸水平、血压及神经系统状态。

贮存方法

未开封粉剂药包室温20-25℃保存。允许环境短时波动范围15-30℃。已经配制好的混悬液/软食混合物室温最多存放6小时。2-8℃冷藏条件下最多存放24小时，超期全部丢弃。所有药物放置于儿童无法触及位置。

有效期

24个月

药代动力学

吸收：口服原型墨蝶呤血浆Tmax约1-3h，迅速代谢为活性产物BH₄，BH₄中位Tmax约4h。原型血药浓度极低，AUC不足BH₄的2%，给药12h后大多低于检测限。食物效应：食物可显著提升药物暴露；相较空腹，低脂餐使BH₄的Cmax升高169-172%、AUC0-24h升高162-173%；高脂餐使Cmax升高221-226%、AUC0-24h升高251-284%，故需餐时服用。蛋白结合：墨蝶呤血浆蛋白结合率约15.4%；BH₄为24.1-41.3%，可透过脑脊液。代谢通路：经墨蝶呤还原酶、二氢叶酸还原酶两步单向生成BH₄，后者再经多酶途径代谢。消除：BH₄半衰期约5h，成人表观清除率1498L/h；240h尿回收6.7%、粪便26.2%，肠道挥发物致总回收率低，重复给药无蓄积。

参考资料： FDA说明书获批于2025年7月28日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219666

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