Loargys（Pegzilarginase）适应症与用药注意事项

Loargys是针对精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的酶替代疗法，了解其适应症范围及用药全流程注意事项是安全有效治疗的基础。

一、适应症范围

1.适用人群

(1)Loargys适用于2岁及以上确诊为精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的成人和儿童患者。

(2)该病为先天性代谢异常，因精氨酸酶1缺乏导致血浆精氨酸持续升高。

2.治疗定位

(1)该药物用于治疗高精氨酸血症，需与膳食蛋白限制联合使用，

(2)两者缺一不可。药物治疗不能替代饮食管理，饮食管理也无法完全替代药物作用。

二、用药前准备

1.基线检测要求

(1)首次用药前必须检测血浆精氨酸浓度，建立个体化基线值。

(2)该数据作为后续剂量调整和疗效评估的核心参照。

2.医疗环境要求

(1)首次及后续给药须在具备过敏反应救治能力的医疗场所进行，场所须配备心肺复苏设备。

(2)全程须由熟悉过敏性休克管理的医务人员监督。

3.预用药考虑

(1)可在输注前考虑使用抗组胺药进行预处理。

(2)既往发生过超敏反应者，可加用糖皮质激素以降低风险。

4.特殊采血与检测要求

(1)血浆精氨酸检测须使用指定厂家提供的专用采血管(含酶抑制剂)及配套检测方法，以防采样后药物继续降解精氨酸导致结果偏低。

(2)相关耗材仅限特定研究项目参与者获取。

三、用药全程注意事项

1.给药途径与时机

(1)起始治疗采用静脉输注，每周一次，每次输注时间不少于30分钟。

(2)完成8周静脉治疗后，可转换为皮下注射，剂量保持不变。

(3)皮下注射部位包括腹部、大腿外侧或上臂后侧，需轮换并避开瘢痕及红肿区域。

2.漏服处理原则

(1)若遗漏一次给药，应尽快补注。

(2)但严禁在同一天或间隔不足四天的情况下连续注射两次，两次给药间至少保持四天间隔。

3.药品配制与储存

(1)静脉给药：需用0.9%氯化钠注射液稀释至终浓度不超过0.5mg/mL，轻柔混匀，禁止剧烈振摇。

(2)皮下给药：使用未稀释原液直接注射。

(3)配制后应立即使用;若暂存，室温下不超过2小时，冷藏下不超过4小时。

(4)原包装冷藏(2～8℃)，避光、禁止冷冻和振摇。

4.给药前目视检查

(1)药液应为澄清至微乳光、无色至微黄或微粉色。

(2)若出现颗粒物或颜色异常，禁止使用。

5.居家皮下注射条件

(1)患者对皮下给药耐受良好后，可在医务人员监督下转至居家注射。

(2)转换初期维持原剂量，不得擅自变更。

(3)若发生漏注或延迟注射，须联系医务人员，后续注射可能需返回医疗场所进行。

6.联合治疗维持

治疗期间原有的ARG1-D相关饮食方案和降氨药物应继续维持，不可擅自停用或更改。