司美替尼(Koselugo)是一种激酶抑制剂，专门用于治疗2岁及以上儿童神经纤维瘤病1型(NF1)患者的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

司美替尼(Koselugo)如何使用

推荐剂量

(1)、司美替尼的标准推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次(约每12小时一次)，空腹服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

(2)、空腹状态定义为：每次给药前2小时和给药后1小时内禁食。

(3)、具体剂量需根据患者体表面积(BSA)计算。

(4)、0.55-0.69m²患者早晨20mg+晚上10mg。

(5)、0.70-0.89m²患者20mg两次/日。

(6)、0.90-1.09m²患者25mg两次/日。

(7)、1.10-1.29m²患者30mg两次/日。

(8)、1.30-1.49m²患者35mg两次/日。

给药注意事项

(1)、给药方式‌：必须整粒吞服，不可咀嚼、溶解或打开胶囊。无法吞咽整粒胶囊的患者不应使用该药物。

(2)、漏服处理‌：如漏服一剂，应在记起时立即补服;若距离下次给药时间不足6小时，则跳过漏服剂量，按原计划服用下一剂。

(3)、呕吐处理‌：给药后如发生呕吐，不应补服额外剂量，按原计划继续下一剂给药。

司美替尼(Koselugo)剂量调整

心肌病‌

(1)、无症状LVEF下降≥10%且低于正常下限时暂停给药，恢复后减量继续。

(2)、症状性LVEF下降或3/4级LVEF下降则永久停药。

眼部毒性‌

(1)、视网膜色素上皮脱离(RPED)暂停给药至恢复后减量继续。

(2)、视网膜静脉阻塞(RVO)则永久停药。

胃肠道毒性‌

(1)、3级腹泻暂停至改善为0/1级后原剂量继续。

(2)、3天内无改善则永久停药。

(3)、4级腹泻或3/4级结肠炎永久停药。

皮肤毒性‌

3/4级皮肤反应暂停至改善后减量继续。

肌酸磷酸激酶(CPK)升高‌

(1)、4级CPK升高或CPK升高伴肌痛暂停至改善为0/1级后减量继续。

(2)、3周内无改善则永久停药;横纹肌溶解永久停药。

司美替尼(Koselugo)特殊人群用药

肝功能不全患者

(1)、轻度肝功能损害(Child-PughA)患者无需调整剂量。

(2)、中度肝功能损害(Child-PughB)患者减量至20mg/m²口服两次/日。

(3)、重度肝功能损害(Child-PughC)患者尚无明确推荐剂量，应谨慎使用。

肾功能不全患者

(1)、轻中度肾功能损害患者无需调整剂量。

(2)、终末期肾病(ESRD)患者也无需调整剂量。

孕妇及哺乳期妇女

(1)、司美替尼可能致胎儿伤害，孕妇禁用。

(2)、育龄女性患者应在治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕措施。

(3)、哺乳期妇女治疗期间及末次给药后1周内应停止哺乳。

儿童用药

(1)、适用于2岁及以上儿童NF1患者。

(2)、2岁以下儿童的有效性尚未确立。