曲贝替定是一种烷化剂类抗肿瘤药物，于2015年获得美国FDA批准，用于治疗‌不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤‌，且患者需既往接受过含蒽环类药物的化疗方案。

曲贝替定(Yondelis)治疗效果怎么样

疾病控制效果

(1)、在关键性III期临床试验中，曲贝替定显示出优于传统化疗药物的疾病控制能力。

(2)、与达卡巴嗪相比，曲贝替定能明显延长患者的无进展生存期，且持续时间更长。

(3)、虽然客观缓解率相对有限，但该药物在稳定疾病进展方面表现出明显优势。

特定亚型疗效

(1)、曲贝替定对脂肪肉瘤(包括去分化型、黏液样圆形细胞型或多形性亚型)和平滑肌肉瘤患者具有相对较好的治疗效果。

(2)、临床研究显示，这类患者群体能从曲贝替定治疗中获得较好的临床获益。

曲贝替定(Yondelis)适用人群

脂肪肉瘤患者‌

包括去分化型、黏液样圆形细胞型或多形性亚型的脂肪肉瘤。

‌平滑肌肉瘤患者‌

(1)、疾病处于不可切除或转移性阶段。

(2)、既往接受过含蒽环类药物的化疗方案。

‌排除标准‌

(1)、已知对曲贝替定有严重过敏反应的患者。

(2)、血清胆红素水平高于正常值上限的患者。

(3)、AST或ALT水平>2.5倍正常值上限的患者。

(4)、有纽约心脏协会(NYHA)II-IV级心衰病史的患者。

(5)、基线左心室射血分数异常的患者。

曲贝替定(Yondelis)用药监测

治疗前监测

(1)‌、血液学检查‌：全血细胞计数(包括中性粒细胞和血小板)。

(2)‌、肝功能检查‌：ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。

(3)‌、心脏功能评估‌：通过超声心动图或多门控采集(MUGA)扫描评估左心室射血分数(LVEF)。

(4)‌、肌酸激酶(CPK)检测‌：评估肌肉损伤风险。

治疗期间监测

血液学监测：

(1)、每次给药前必须检查中性粒细胞计数。

(2)、出现中性粒细胞减少(<1500个/微升)时应暂停给药。

(3)、出现发热性中性粒细胞减少或严重中性粒细胞减少时应永久性减量。

肝功能监测：

每次给药前检查ALT、AST和胆红素水平。

心脏功能监测

(1)、每2-3个月进行一次LVEF评估。

出现以下情况应暂停给药：

(2)、LVEF低于正常下限。

(3)、出现心肌病临床症状。

(4)、3周内未恢复至正常下限应永久停药。