依利格鲁司(Cerdelga)通过抑制酶葡萄糖神经酰胺合成酶，减少葡萄糖脑苷脂在肝脏、脾脏等器官的积累，改善贫血、血小板减少、骨病等症状。传统酶替代疗法需静脉注射，而依利格鲁司为口服，便利性更高。

(一)适应症

依利格鲁司为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于基因型经FDA批准检测为CYP2D6广泛代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或差代谢型(PM)的成人1型戈谢病患者的长期治疗。

限用：CYP2D6超快速代谢型患者可能达不到治疗浓度，疗效不足；CYP2D6代谢型未定型患者无明确用药剂量建议。

(二)推荐剂量

根据CYP2D6代谢型调整剂量：广泛型(EM)和中间型(IM)患者推荐口服84mg，每日2次;差代谢型(PM)患者推荐口服84 mg，每日1次。服药不论餐前后均可。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

依利格鲁司在以下患者中禁用：

EM与IM：合并中度或强效CYP2D6与CYP3A抑制剂；

EM：中重度肝功能损害;轻度肝功能损害合并CYP2D6抑制剂；

IM：任意程度肝损伤或合并CYP3A强抑制剂；

PM：任意程度肝损伤或合并CYP3A强抑制剂。

(五)副作用

临床试验显示，最常见不良反应(发生率≥10%)包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、腰背痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。其他不良反应主要发生率较低或在长期监测中观察到，本说明书未列出全部不良反应，详见临床试验报告。

(六)注意事项

1.依利格鲁司在高药物浓度下可延长PR间期、QTc间期和QRS波宽度，可能诱发心律失常。使用本药需评估患者心血管风险。

2.以下患者应避免使用本品：已有心脏病病史(如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心脏传导阻滞或室性心律失常)、先天长QT综合征患者；或正在使用IA类(如奎尼丁、普鲁卡因胺)或III类(如胺碘酮、索他洛尔)抗心律失常药物者。

3.与CYP2D6或CYP3A抑制剂共用时，根据CYP2D6代谢型、抑制剂强度及肝功能状况，可能需调整剂量或禁用。

4.发生严重心悸、晕厥或其他可疑心律不齐症状时，应立即就医并监测心电图。

(七)药物相互作用

1.其他药物对依利格鲁司的影响

合用CYP2D6或CYP3A抑制剂可显著提高依利格鲁司血药浓度，进而延长心脏传导间期，增加心律失常风险。相反，强CYP3A诱导剂可降低依利格鲁司浓度，可能降低疗效。使用依利格鲁司时需根据CYP2D6代谢型和所合用药物类型禁用、避免或调整剂量。

2.依利格鲁司对其他药物的影响

依利格鲁司可能抑制P-糖蛋白(P-gp)或CYP2D6底物药物的外排和代谢，导致这些药物血浓度升高及毒性增加。例如与地高辛合用时应监测血药浓度，并可酌情将地高辛剂量减少约30%并继续监测；对其他P-gp或CYP2D6底物药物，应监测治疗浓度或生物标志物，并根据临床反应调整用药剂量。

(八)储存条件

应存放于20℃-25℃(68℉-77℉)室温条件下，允许15℃-30℃短暂温度波动。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。