ONC201是一种多巴胺受体D2(DRD2)拮抗剂和酪蛋白分解蛋白酶P(ClpP)激动剂，可诱导患有复发性H3 K27M突变神经胶质瘤的成人患者持久的肿瘤消退。本文就ONC201的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

组蛋白H3中K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤

ONC201图片

(二)用法用量

(1)建议每周服用4粒ONC201胶囊。胶囊应始终在同一天同一时间服用。

(2)成人的使用方法是早餐后2小时，依次服用1粒胶囊，用水送服，再等待2小时，然后吃午餐；或者也可以在晚上晚餐后2小时服用胶囊，用水送服。

(3)避免在服用ONC201之前4小时和之后4小时服用高钙产品，如奶酪、牛奶甚至杏仁产品，因为钙会阻断ONC201发挥作用。

(4)1周后重复该过程，同一天，同一时间，用水送服ONC201。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，以及老人和儿童患者在医生指导下用药。

(四)禁忌

尚未明确

(五)副作用

最常见的副作用是头痛、恶心、呕吐、头晕和丙氨酸转氨酶升高。

(六)注意事项

尚未明确。

(七)治疗效果

一项ONC201治疗儿童H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤(DMG)或弥漫性内在桥脑胶质瘤(DIPG)的开放标签、多中心临床试验(NCT03416530)采用了剂量递增和剂量扩展设计。主要终点是推荐的II期剂量(RP2D)。实施了标准的3+3剂量递增设计。目标剂量是先前确定的成人RP2D(625mg)，按体重调整。22名DMG/DIPG儿童患者在放疗后接受了治疗;如果在研究治疗之前已经经过足够的时间，则允许除放射之外的先前全身治疗。

该儿科人群中口服ONC201的RP2D被确定为成人RP2D(625mg)，按体重缩放;没有发生剂量限制性毒性(DLT)。中位治疗持续时间为20.6周。五名(22.7%)患者均在放射后和复发前开始使用ONC201，诊断后2年仍存活。

(八)药物相互作用

尚未明确

(九)储存条件

冷藏在2℃~8℃的环境中。

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