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Kaftrio的作用机制是什么?
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会员:ydz136380391
2023-09-14 11:38:07
我想替家里人问一下Kaftrio的作用机制是什么?
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赵药师
用户评分 9.8 分     推荐指数: 733
Kaftrio是一种三联疗法,包含三种CFTR(囊性纤维化转膜调节蛋白)调节剂,即ELX(elexacaftor)、TEZ(tezacaftor)和IVA(ivacaftor)。
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Kaftrio的作用机制是什么?

Kaftrio是一种三联疗法,包含三种CFTR(囊性纤维化转膜调节蛋白)调节剂,即ELX(elexacaftor)、TEZ(tezacaftor)和IVA(ivacaftor)。它们的作用机制如下:

ELX(elexacaftor):ELX能够增强Phe508del突变的CFTR蛋白在细胞膜上的表达,并提高其功能。它通过帮助蛋白正确折叠和稳定,促进其正常的运输到细胞膜上。

TEZ(tezacaftor):TEZ能够增加CFTR蛋白的数量,特别是对于Phe508del杂合基因型的患者。它通过促进CFTR蛋白的产生和稳定,提高其在细胞膜上的表达水平。

IVA(ivacaftor):IVA是一种CFTR调节剂,能够增强CFTR蛋白在细胞膜上的功能。它作用于多种CFTR突变,包括Phe508del。IVA通过增强CFTR通道的开放性,促进离子传输和液体调节,从而改善组织和器官的功能。

通过这三种药物的联合使用,Kaftrio能够较全面地修复和增强CFTR蛋白的功能,改善囊性纤维化患者的症状和肺功能。这一作用机制为CF患者提供了新的治疗选择,并有望显著改善他们的生活质量。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。

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kaftrio(Trikafta)

kaftrio已于2019年首次在美国获得上市批准,欧盟也已在2020年8月批准kaftrio上市,但遗憾的是kaftrio尚未在中国上市,为我国很多囊性纤维化患者增添了购药困难,那么kaftrio目前的价格以及购买渠道有哪些呢?

kaftrio的价格

药厂:美国VERTEX PHARMS INC

规格:75mg(ivacaftor)/50mg(tezacaftor)/100mg(elexacaftor)/片*56片

价格:123600元一盒

值得注意的是,以上仅为参考价格,kaftrio的价格会受到汇率浮动及其他因素的影响,具体价格还请以实际售价为准。如果您还有什么疑问,可以点击进行一对一的免费咨询

购买kaftrio的渠道

1.自行前往海外购买

患者及家属可以直接到国外购买kaftrio,并将其带回中国,但这种方式需要患者具备足够的时间和经济资源,并且需要提前研究和了解相关国家的法律规定和药物购买程序。

2.依托国内正规海外医疗公司

海外医疗公司能够帮助患者与合法的国外药店或制药公司联系,并代为购买kaftrio,这种方式相对较为安全可靠,但仍需要患者慎重选择可信赖的海外医疗公司,避免购买假药和非法药物。如何查找正确渠道?点击免费在线咨询

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