美国FDA授予BirchBioMed公司FS2药物特发性肺纤维化治疗孤儿药资格认定

2025年12月2日，领生物制药公司BirchBioMed Inc.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予FS2(犬尿氨酸)用于特发性肺纤维化(IPF)研究性治疗的孤儿药资格认定(ODD)。

关于FDA的孤儿药资格认定计划

FDA的孤儿药资格认定计划旨在激励和推动针对罕见病或障碍的研究性药物/化合物的研发，要求相关疾病在美国的患病人数少于20万人。特发性肺纤维化(IPF)是一种罕见的严重慢性肺部疾病，其肺部瘢痕形成(纤维化)原因不明，主要特征为肺泡周围肺组织增厚、硬化。随着病情进展，肺部会形成永久性瘢痕，导致患者呼吸功能逐渐恶化。目前IPF尚无治愈方法，全球患病人数约为300万至500万。

孤儿药资格认定将为该药物带来多项权益，包括：获批后7年市场独占权；符合特定标准的孤儿药可获得加速审批资格；若早期临床数据显示疗效，可进入快速上市通道；合格临床试验可享受税收抵免；FDA申请及注册费用减免或部分减免；以及FDA提供的试验方案协助。

关于FS2

FS2(犬尿氨酸)最初由不列颠哥伦比亚大学的研究人员发现其临床研究潜力，可用于瘢痕的局部治疗和器官纤维化的全身治疗(包括肺、肝、肾、心脏等器官的瘢痕形成)。在临床前试验中，FS2已显示出预防瘢痕形成的作用，同时能够分解和减轻损伤、手术或疾病后形成的内外源性瘢痕。后续开展的II期随机双盲临床试验对比了局部外用FS2乳膏的安全性和有效性，结果显示，该药物对成熟瘢痕疙瘩的治疗效果不仅显著优于赋形剂对照组，且优于市场领先的瘢痕乳膏，具有统计学意义上的显著优势。FS2在治疗类别中具有独特性，其作用机制是在分子水平上靶向瘢痕形成过程。

关于BirchBioMed Inc.

BirchBioMed Inc.是一家开创性的临床阶段生物制药公司，专注于研发用于器官纤维化、瘢痕、皮肤疾病和自身免疫性疾病(包括1型糖尿病)的新型突破性疗法。公司拥有来自不列颠哥伦比亚大学的两项创新科学技术的全球独家制药许可：FS1(犬尿氨酸)/FS2(犬尿氨酸)和AI-001(FS2+细胞疗法)。经过临床前研究和早期/中期临床试验，BirchBioMed的技术已显示出成为多种危及生命疾病和严重衰弱性疾病突破性疗法的潜力。