​ FDA批准司美替尼用于1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤的儿科患者

2025年9月25日，据欧洲肿瘤内科学会新闻报道，美国食品药品监督管理局(FDA)已于2025年9月10日批准了司美替尼(商品名：KOSELUGO，由阿斯利康制药有限公司生产)颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤的儿科患者。此前，FDA已批准司美替尼胶囊剂用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤的儿科患者。

司美替尼此次获批依据

此次批准的依据包括两方面：一是在健康成人中开展的一项相对生物利用度研究(89号研究)中，口服颗粒剂与已获批胶囊剂之间具有充分的生物等效性桥接证据；二是在SPRINTII期I层研究(针对≥2岁患者，使用胶囊剂)与SPRINKLE研究(针对≥1岁患者，使用口服颗粒剂)的儿科患者人群中，药物暴露量具有一致性。两种剂型的药物暴露量相似，为将疗效从≥2岁儿科患者人群外推至≥1岁儿科患者人群提供了支持。

司美替尼警告和注意事项

司美替尼的处方信息中包含多项警告和注意事项，具体如下：心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加(针对司美替尼胶囊剂)以及胚胎-胎儿毒性。此次批准更新了这些警告和注意事项的发生率数据，纳入了更多儿科患者的研究数据，未发现新的安全性信号。

司美替尼的推荐剂量根据体表面积计算，为每日口服两次，每次25mg/m²，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。司美替尼曾获得突破性疗法认定和孤儿药资格认定。