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Orkambi片

用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化的患者

Orkambi片适用于6岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因F508del突变纯合