EGFR是一种重要的膜受体，在肿瘤细胞的增殖、生长和转移中发挥着关键作用。莫博替尼通过抑制EGFR酪氨酸激酶的活性，阻断了肿瘤细胞的信号转导通路，从而抑制肿瘤的生长和扩散。作为一种靶向治疗药物，莫博替尼具有较好的疗效和耐受性，被广泛应用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者的治疗中。本文就莫博替尼的适应症、疗效、作用机制，在中国上市情况进行详细描述。

震惊！非小细胞肺癌亚洲人群突变阳性率超50%

中国最常见的肿瘤是肺癌。根据统计数据，肺癌在中国的发病率和死亡率都居高不下。这主要与吸烟、空气污染、工业污染、饮食结构改变等因素有关。非小细胞肺癌(NSCLC)是一种最常见的肺癌类型，约占据了所有肺癌病例的大约85%。与小细胞肺癌相比，非小细胞肺癌的生长速度较慢，而且具有较低的细胞增殖指数。

肺癌示意图(图源于网络 侵权请告知)

表皮生长因子受体(EGFR)为受体的非小细胞肺癌是一种特定类型的肺癌，其肿瘤细胞上存在EGFR突变或激活的EGFR信号通路。EGFR是一种膜上受体酪氨酸激酶，当EGFR与其配体结合时，会启动一系列细胞信号传导通路，促进肿瘤细胞的生长和分裂。EGFR突变会导致信号通路的持续激活，使肿瘤细胞不受控制地增殖，从而促进肿瘤的发展和扩散。EGFR突变在NSCLC中相对常见，尤其在亚洲人群中更为普遍。常见的EGFR突变类型包括19号外显子缺失和21号外显子点突变(L858R)，这些突变可以通过检测肿瘤组织样本或血液样本中的EGFR基因来确定。

中国首个且唯一！针对EGFR ex20ins肺癌的口服药物——莫博替尼

莫博替尼(Mobocertinib)是一种针对EGFR(表皮生长因子受体)外显子20插入(ex20ins)突变的非小细胞肺癌口服靶向治疗药物。它是目前针对该突变类型的唯一获批药物，并被纳入美国国立综合癌症网络(NCCN)指南和中国临床肿瘤学会(CSCO)指南的推荐。

莫博替尼(图源于网络 侵权请告知)

在非小细胞肺癌中，EGFR突变发生率约为40%，其中ex20ins突变约占EGFR突变的12%。相对于其他常见的EGFR突变(如19DEL和L858R)，ex20ins突变具有更高的恶性度和对传统化疗反应有限的特点。

中位总生存期可达两年！EGFRex20ins阳性m非小细胞肺癌患者生存时间大大延长

美国、亚洲和欧洲的研究中心于2016年6月至2020年11月进行了一项有关莫博替尼疗效的试验。主要分析人群包括接受铂类治疗的患者(PPP队列)和EXCLAIM队列。PPP队列包括114名接受铂类预处理的EGFRex20ins阳性m非小细胞肺癌患者，他们分别接受了剂量递增、剂量扩展和EXCLAIM队列中的莫博赛替尼160mg每日一次。EXCLAIM队列包括96名既往接受过治疗的EGFRex20ins阳性m非小细胞肺癌患者。

1.疗效效果

研究结果显示，在PPP队列中，通过独立评审委员会(IRC)评估，确认的总缓解率(ORR)为28%，中位缓解持续时间为17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，中位总生存期为24.0个月。在EXCLAIM队列中，通过IRC评估，确认的总缓解率为25%。

2.安全性效果

在该项试验中，最常见的治疗相关不良事件是腹泻和皮疹。这些研究结果表明，莫博赛替尼对EGFRex20ins阳性m非小细胞肺癌患者具有一定的疗效，并且安全性良好。

莫博替尼在中国上市了吗?价格如何?

目前莫博替尼已经在中国上市，在国内也可以非常方便的购买到该药物，"莫博替尼为历来得不到充分治疗的人群提供了一种口服靶向疗法，此次获批使我们离为中国患者战胜这种复杂的异质性疾病又近了一步"。武田中国总裁单国洪在新闻稿中说到。

武田中国总裁单国洪(图源于网络 侵权请告知)

日本武田版的规格为40mg*120片，价格为37,137美元一盒。日本武田香港临床版规格为40mg*30片，价格为136美元一盒。该药物的仿制药目前也已经上市，老挝卢修斯版规格为40mg*120粒，价格为736美元一盒。巴拉圭博克龙版规格为40mg*60片，价格为409美元一盒。原研药相对价格较高，患者可以根据自身经济情况等，在医生指导下用药。

【温馨提示】：以上仅为参考价格，实际价格受汇率等影响可有波动。