乐伐替尼(仑伐替尼)是一种受体酪氨酸激酶(RTK)抑制剂，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗分化型甲状腺癌，本文结合临床试验，介绍其临床疗效。

试验设计

一项多中心、随机(2:1)、双盲、安慰剂对照研究(SELECT;NCT01321554)对392例局部复发或转移放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者进行了研究，并在随机分组前12个月内有影像学证据表明疾病进展，经独立的影像学复查证实。患者随机接受乐伐替尼24 mg，每日1次(n=261)或安慰剂(n=131)，直到疾病进展。按地理区域、既往VEGF/ VEGFR靶向治疗、年龄进行分层，主要疗效结局衡量指标为无进展生存期(PFS)，采用实体瘤反应评价标准(RECIST) 1.1进行盲法独立影像学复查。其他疗效结局指标包括客观缓解率(ORR)和总生存期(OS)。安慰剂组的患者可以在独立复查确认疾病进展后接受乐伐替尼治疗。

试验结果

在乐伐替尼组，67%的患者在任何RAI扫描中没有显示碘摄入，而安慰剂组为77%。此外，根据RECIST 1.1，在治疗前的12个月内，乐伐替尼组59%的患者和安慰剂组61%的患者进展。治疗开始后，与接受安慰剂的患者相比，乐伐替尼治疗患者的无进展生存期（PFS）有统计学显著延长。乐伐替尼组的无进展生存期为18.3个月，安慰剂组的无进展生存期为3.6个月。在确认进展后，随机分配到安慰剂的患者中有83%交叉接受开放标签的乐伐替尼治疗。乐伐替尼组的客观缓解率为65%，安慰剂组的客观缓解率为2%。

图1 分化型甲状腺癌患者无进展生存的Kaplan-Meier曲线

综上所述，乐伐替尼可有效治疗分化型甲状腺癌，延长患者无进展生存期，提高客观缓解率，是分化型甲状腺癌患者的良好选择。