普纳替尼是一种是第三代酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine kinase inhibitors，TKI）。高选择性靶向酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的开发扩大了白血病的治疗选择。酪氨酸激酶抑制剂主要通过抑制细胞信号转导而抑制肿瘤细胞的生长和增殖，促进细胞凋亡。

常见不良反应

最常见的（>20%）不良反应是皮疹和相关症状、关节痛、腹痛、头痛、便秘、皮肤干燥、高血压、疲劳、液体潴留和水肿、发热、恶心、胰腺炎/脂肪酶升高、出血、贫血、肝功能不全和急性器官衰竭。最常见的3级或4级实验室异常（>20%）是血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和白细胞减少。

严重不良反应

OPTIC试验评估了药物的副作用。患者接受三种起始剂量普纳替尼中的一种：每天一次口服45mg（n=94）、每天一次口服30mg（n=94）或每天一次口服15mg（n=94）。 在初始剂量为45 mg的患者中，34%出现严重不良反应。超过2%的患者出现严重不良反应，包括AOE（9%；其中2.1%为猝死）、心律失常（6%）、血小板减少症（5%）、发热（4.3%）、贫血（3.2%）、腹痛（3.2%）、心房颤动（2.1%）、胰腺炎/脂肪酶升高（2.1%）、中性粒细胞减少症（2.1%）和高血压（2.1%）。2例（2.1%）发生致命不良反应，均为猝死。

调整剂量

在初始剂量为45 mg的患者中，71%的患者因不良反应而改变剂量（剂量中断或减少）。导致超过5%的患者中断或减少剂量的不良反应包括血小板减少、胰腺炎/脂肪酶升高、中性粒细胞减少、肝功能障碍、皮疹和相关疾病以及贫血。