吡非尼酮是一种处方药，用于治疗肝纤维化，肾间质纤维化，轻、中度特发性肺间质纤维化等。目前尚不清楚吡非尼酮对儿童是否安全有效。

试验

一项多国家，随机，双盲，安慰剂对照的III期临床试验ASCEND评估了吡非尼酮治疗特发性肺纤维化的疗效和安全性。555名患者以1:1的比例随机分组，一组口服吡非尼酮（2403毫克/天），一组接受安慰剂治疗。试验的主要研究终点为从基线到第52周的用力肺活量（FVC）占预计值百分比变化。

试验结果

试验结果显示，吡非尼酮治疗可以延缓特发性肺纤维化患者的肺功能下降。个体患者的FVC出现10％的下降有临床意义。在52周时，安慰剂组中，有31.8%的患者出现FVC下降10％以上或死亡，吡非尼酮组中，16.5％的患者FVC下降10％以上或死亡。也就是说，在基线与52周期间出现FVC下降10％以上或死亡的患者数量比例，吡非尼酮组比安慰剂组减少了47.9%。总之，吡非尼酮治疗可以延缓特发性肺纤维化患者的肺功能下降。

作用机制

目前，尚不完全清楚吡非尼酮的作用机制。研究结果显示，吡非尼酮能减弱成纤维细胞受到细胞生长因子如转化生长因子β（TGF-β）和血小板衍生生长因子（PDGF）刺激后引起的细胞增殖、纤维化相关蛋白和细胞因子产生以及细胞外基质的合成和积聚，减少对多种刺激引起的炎症细胞积聚。动物肺纤维化模型的试验结果显示，吡非尼酮具有抗炎和抗纤维化作用。