本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。
美国Sarepta Therapeutics
首个日本新冠口服药，缓解初期症状降低重症率
日本盐野义
本品可能会导致肝酶(如谷氨酰转移酶、谷丙转氨酶)和总胆红素升高，通常在8周内出现，应在给药前进行肝酶试验，输注后的前3个月每周监测肝功能，如果有临床指征，则继续监测，直至结果无明显异常。
在DMD基因外显子8或外显子9缺失的患者中禁用本品，因为可能会导致严重免疫介导性肌炎反应的风险增加，如果患者出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力增加的情况，包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能减退，建议其考虑额外的免疫调节治疗(如钙调神经磷酸酶抑制剂)。
输注后可能会导致急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高，在输注前后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。
在抗AAVrh74总结合抗体滴度(>1:400)升高的患者中，不建议使用本品。
（以上参考自美国药监局FDA最新药品说明书2023.06版）
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