当前位置:首页> 杜氏肌肉营养不良症问答 > 儿童患者注射ELEVIDYS的注意事项有哪些?

问题儿童患者注射ELEVIDYS的注意事项有哪些?

ELEVIDYS用于杜氏肌营养不良症的儿童患者,注射时需要注意些什么?

好问题 6
分享
浏览量 267
提问时间: 2023-07-12 15:34:25
回答
3人赞同了该回答。

ELEVIDYS适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者,注射时需注意以下事项:

ELEVIDYS实拍图
ELEVIDYS实拍图,药队长现货供应

1.急性严重肝损伤

本品可能会导致肝酶(如谷氨酰转移酶、谷丙转氨酶)和总胆红素升高,通常在8周内出现,应在给药前进行肝酶试验,输注后的前3个月每周监测肝功能,如果有临床指征,则继续监测,直至结果无明显异常。

2.免疫介导性肌炎

在DMD基因外显子8或外显子9缺失的患者中禁用本品,因为可能会导致严重免疫介导性肌炎反应的风险增加,如果患者出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力增加的情况,包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能减退,建议其考虑额外的免疫调节治疗(如钙调神经磷酸酶抑制剂)。

3.心肌炎

输注后可能会导致急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高,在输注前后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。

4.针对AAVrh74的已有免疫力

抗AAVrh74总结合抗体滴度(>1:400)升高的患者中,不建议使用本品。

注:本文为原创文章禁止转载,侵权必究!仅供医护人员内部讨论,具体用药指引请咨询主治医师
  • ELEVIDYS基本信息

    处方药 ELEVIDYS
    • 剂型:

      注射剂

    • 规格:

      1.33 × 10(13) vg/mL

    • 厂家:

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症:

      本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。

赞同 3
分享

关于作者

作者头像 认证作者徽章
郭米乐

中西医临床专业 肿瘤免疫治疗及分子靶向治疗

  • 回答

    295

  • 文章

    191

  • 点赞

    1837