本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。
美国Sarepta Therapeutics
多种肿瘤PD1抑制剂，缓解霍奇金淋巴瘤
美国礼来Lilly
本品剂量(mL)=患者体重(kg)x10
（1）使用本品会导致严重全身性免疫应答的风险增加，在感染患者中推迟本品的使用，直至感染消退。
（2）评估肝功能。
（3）获取血小板计数和肌钙蛋白-I水平。
（4）使用总结合抗体酶联免疫吸附试验(ELISA)测量基线抗AAVrh74抗体滴度，对AAVrh74载体的免疫应答可能会在使用本品后发生，因此为了降低与免疫应答相关的风险，应在输注前1天开始给予皮质类固醇。
（1）使用无菌技术制备本品。
（2）根据患者的体重验证所需的剂量。
（3）确认试剂盒中含有足够数量的药瓶。
（4）在悬浮液和容器允许的情况下，在给药前目视检查药物产品是否存在微粒物质和变色。
（5）从药瓶上取下塑料翻盖，并用消毒剂(如酒精)对橡胶塞进行消毒。
（1）通过外周静脉导管以单剂量静脉输注方式给药，考虑在静脉插入给药前对输注部位应用局部麻醉剂，建议插入备用导管：
①输注之前，以相同的输注速率冲洗静脉接入管路。
②以低于10ml/kg/小时的速度输注。
③请勿将本品作为静脉推注给药。
④请勿在同一静脉接入管路中与任何其他产品一起输注。
⑤ 在插入注射器后4小时内使用本品，如果4小时内未开始输注药物，则丢弃含有本品的注射器。
⑥输注完成后，用0.9%氯化钠注射液冲洗静脉接入管路。
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