帕唑帕尼是一种激酶抑制剂，可用于治疗既往接受过化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者。循证证据表明帕唑帕尼治疗软组织肉瘤效果显著。

试验设计

在VEG110727中评价了帕唑帕尼的疗效，VEG110727是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验(NCT00753688)。试验纳入既往接受过化疗（包括蒽环类药物治疗）或不适合此类治疗的转移性软组织肉瘤患者，随机(2:1)接受帕唑帕尼800 mg每日一次或安慰剂治疗。胃肠道间质瘤(GIST)或脂肪细胞肉瘤患者被排除在试验之外。 主要疗效结局指标为独立放射学审查评估的无进展生存期（PFS）。其他结局指标为总生存期（OS）和缓解持续时间。

研究证明帕唑帕尼治疗软组织肉瘤效果显著

无进展生存期

帕唑帕尼治疗软组织肉瘤可显著延长患者无进展生存期（无进展生存时间是指肿瘤疾病患者从接受治疗开始，到观察到疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之间的这段时间），为4.6个月，而安慰剂组仅为1.6个月。

图1 VEG110727中按独立评估总结的总体人群软组织肉瘤无进展生存期的Kaplan-Meier曲线

总生存期

在方案规定的总生存期最终分析时，随机分配至帕唑帕尼组的患者的中位总生存期为12.6个月，安慰剂组为10.7个月[HR = 0.87(95%CI：0.67,1.12)]。