用于β地中海贫血，改善患者血红蛋白或输血负担
美国施贵宝
适用于需要定期输注红细胞(RBC)的β -地中海贫血成年患者的贫血治疗
适用于伴有环铁细胞增生异常综合征(MDS- rs)或伴有环铁细胞增生异常/骨髓增生性肿瘤伴血小板增多症(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，治疗缺乏促红细胞生成剂且需要2个或更多红细胞单位超过8周的贫血
对于需要立即纠正贫血的患者，REBLOZYL不适合作为红细胞输注的替代品
1.地中海贫血
（1） β地中海贫血的的推荐起始剂量为1mg /kg，每3周皮下注射一次
（2）每次服用本药前，回顾患者的血红蛋白和输血记录，根据表1的反应滴定剂量，如表2所述的不良反应中断治疗
（3）如果患者在最大剂量水平治疗9周(给药3剂)后输血负担没有减少，或者如果在任何时候发生不可接受的毒性，则停止使用本药
（4）如果本药的计划给药延迟或错过，应尽快给药并按规定继续给药，两次给药之间至少间隔3周，剂量调整在每次给药前评估和回顾血红蛋白结果，如果在给药前发生红细胞输血，则使用输血前血红蛋白进行剂量评估
（5）如果患者在以1mg /kg起始剂量至少连续2次(6周)后仍未实现RBC输血负担的减少，则将剂量增加至1.25 mg/kg，剂量不要超过最大剂量1.25 mg/kg
（6）在不输血的情况下，如果3周内血红蛋白升高大于2 g/dL或给药前血红蛋白大于或等于11.5 g/dL，则减少剂量或中断治疗，见表1
表1：地中海贫血反应剂量滴定
给药建议 | |
起始剂量 | 1 mg/kg 每3周一次 |
在治疗开始时，因反应不足而导致的剂量增加 | |
以1 mg/kg起始剂量至少连续2次（6周）后，红细胞输血负担没有降低 | 增加到 1.25mg/kg 每3周一次 |
连续3次剂量（9周）为1.25 mg/kg后，红细胞输血负担没有降低 | 停止治疗 |
剂量前血红蛋白水平或快速血红蛋白升高 | |
在没有输血的情况下，剂量前的血红蛋白大于或等于11.5 g/dL | 中断治疗 当血红蛋白不超过11 g/dL时，重新开始治疗 |
在没有输血的情况下，3周内血红蛋白增加大于2 g/dL 目前的剂量： 1.25mg/kg 1 mg/kg 0.8 mg/kg 0.6 mg/kg |
对应调整剂量： 1 mg/kg 0.8 mg/kg 0.6 mg/kg 停止治疗 |
*如果患者出现了如表2所述的不良反应，则不要增加剂量
表2：地中海贫血-不良反应的剂量调整
给药建议 | |
3级或4级过敏反应 | 停止治疗 |
其他3级或4级不良反应 | 中断治疗 当不良反应恢复到不超过1级时，重新开始治疗 |
髓外造血系统（EMH）肿块，引起严重的并发症 | 停止治疗 |
*1级轻度，2级为中度，3级严重，4级危及生命
2.环状铁细胞（MDSRS）骨髓增生异常综合征或环状铁细胞骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）相关贫血的推荐剂量
（1）对于MDS- rs或MDS/MPN-RS-T贫血患者，推荐起始剂量为1mg /kg，每3周皮下注射1次
（2）每次使用前，回顾患者的血红蛋白和输血记录，根据表3的反应滴定剂量，如表4所示的不良反应中断治疗
（3）如果患者在最大剂量水平治疗9周(给药3剂)后输血负担没有减少，或者在任何时候发生不可接受的毒性，则停止使用，如果REBLOZYL的计划给药延迟或错过，应尽快给药并按规定继续给药，两次给药之间至少间隔3周
（4）如果在给药前发生红细胞输血，则使用输血前血红蛋白进行剂量评估，如果患者在1 mg/kg起始剂量下至少连续2次(6周)仍未无红细胞输血，则,剂量增加至1.33 mg/kg(表3)，如果患者在1.33 mg/kg剂量水平下至少连续2次(6周)仍未无红细胞输血，则将剂量增加至1.75 mg/kg，增加剂量的频率不要超过每6周(2次)或超过1.75 mg/kg的最大剂量
（5）在不输血的情况下，如果3周内血红蛋白升高大于2 g/dL或给药前血红蛋白大于或等于11.5 g/dL，则减少剂量或中断治疗，见表3，如果在减少剂量后，患者失去反应(即需要输血)或在没有输血的情况下，血红蛋白浓度在3周内下降1 g/dL或更多，则增加一个剂量水平，两次增加剂量之间至少要等待6周。
表3: MDS-RS和MDS/MPN-RS-T相关贫血重组剂量滴定反应
给药建议 | |
起始剂量 | 1 mg/kg每三周一次 |
在治疗开始时，因反应不足而导致的剂量增加 | |
1 mg/kg起始剂量至少连续2次（6周）后无红细胞输血 | 增加剂量至1.33 mg/kg，每3周一次 |
至少2次（6周）1.33mg/kg后无红细胞输血 | 增加剂量至1.75 mg/kg，每3周一次 |
连续至少3次（9周）服用1.75 mg/kg后，红细胞输血负担没有降低 | 停止治疗 |
剂量前血红蛋白水平或快速血红蛋白升高 | |
在没有输血的情况下，剂量前的血红蛋白大于或等于11.5 g/dL | 中断治疗 当血红蛋白不超过11 g/dL时，重新开始治疗 |
在没有输血的情况下，3周内血红蛋白增加大于2 g/dL 目前的剂量： 1.75 mg/kg 1.33 mg/kg 1 mg/kg 0.8 mg/kg 0.6 mg/kg |
对应调整剂量： 1.33 mg/kg 1 mg/kg 0.8 mg/kg 0.6 mg/kg 停止治疗 |
*如果患者出现了如表4所述的不良反应，则不要增加剂量
表4：MDS-RS和MDS/MPN-RS-T相关贫血对不良反应的给药调整
给药建议 | |
3级或4级过敏反应 | 停止治疗 |
其他3级或4级不良反应 | 中断治疗 当不良反应恢复到不超过1级时，在下一个较低的剂量水平重启治疗 如果剂量延迟连续12周，停止治疗 |
*1级轻度，2级为中度，3级严重，4级危及生命，根据表3的剂量减少
最常见的不良反应为疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛，关节痛，头晕/眩晕，恶心，腹泻，咳嗽、腹痛、呼吸困难和过敏
尚不明确
将以2°C至8°C冷藏的小瓶储存在原纸箱中，以防止光线照射，不要冷冻
成人。儿童、孕妇及老人请在医师指导下使用。
尚不明确
24个月
注射剂
美国Celgene
本品主要有效成分为：Luspatercept-aamt
白色至灰白色冻干粉，装在单剂量瓶中
在β -地中海贫血的成人患者中，已知血栓栓塞危险因素的患者，如脾切除术或同时使用激素替代疗法，可能会进一步增加血栓栓塞的风险，考虑对TEE风险增加的-地中海贫血患者进行血栓预防，监测患者血栓栓塞事件的体征和症状，并及时进行治疗
使用本药可能会出现高血压，应使用抗高血压药物治疗新发高血压或既往高血压加重
在输血依赖性β -地中海贫血的成人患者中，接受本药治疗可能会出现EMH团块，有3.2%的患者出现EMH包块导致的脊髓压迫症状，在开始和治疗期间监测地中海贫血患者EMH肿块引起的症状和体征或并发症，并根据临床指南进行治疗，如果EMH肿块引起严重并发症，停止治疗，需要治疗以控制EMH肿块生长的患者避免使用本药
根据动物生殖研究的结果，本药可能给孕妇服用可能会对胎儿造成伤害，应提醒孕妇注意对胎儿的潜在风险，建议有生殖潜力的女性在使用本药治疗期间和最终剂量后至少3个月内使用有效的避孕方法
（以上参考自FDA美国药监局英文说明书2022.07版）
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