本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。
美国Sarepta Therapeutics
单一用药剂量一般为0.2mg/kg/天，持续治疗4至8周。本品通常作为联合化疗方案的组成药物，有多种组合方案。该药还可替代氮芥，使毒性减轻且疗效相同。
(1)起始单一用药剂量一般为0.1-0.2mg/kg/天，4-8周，此后进行维持治疗，可减少剂量或改为间歇用药。(2)本品通常用于治疗晚期弥漫性淋巴细胞性淋巴瘤以及行放疗后复发的病人。(3)对于晚期非霍奇金淋巴细胞性淋巴瘤，单药治疗和联合化疗的总缓解率无明显差别。
(1)通常在病人已出现症状或外周血细胞计数提示已有骨髓受损(而不是骨髓衰竭)时开始使用本品。(2本品的初始剂量为0.15mg/kg/天，用至全血白细胞降到10，000/μl;第一疗程结束后4周可再次用药，剂量为0.1mg/kg/天。(3)骨髓衰竭患者应首选强的松龙治疗，待有骨髓再生表现后，方可开始使用本品。
本品是治疗方法之一，推荐的起始剂量为6-12mg/天，直至出现白细胞减少症，随后推荐剂量视病情而定，减至2-8mg/天。
(1)单一用药的一般剂量为0.2mg/kg/天，4至6周；也可以用0.3mg/kg/天直至白细胞减少。
(2)维持剂量用一日0.2毫克/公斤体重，并且白细胞可维持在4，000/立方毫米以下;实际应用时，维持疗程可以用药2-4周，每疗程间相隔2-6周。
(1)单一用药的一般剂量为0.2mg/kg/天，用药6周。(2)本品可与强的松龙联合应用,如不考虑体重，按14-20mg/天给药超过4-6周，通常不会发生严重的造血抑制;本品也可与氨甲喋呤、5-氟尿嘧啶及强的松龙联合使用，剂量为5-7.5mg/m2体表面积/天。
患霍奇金病和非霍奇金淋巴瘤的儿童也可考虑应用本品治疗，其剂量方案与成人相近。
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